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AAVantgarde Ottiene l'Autorizzazione dalla FDA per il Programma AAVB-039 contro la Malattia di Stargardt
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 AAVantgarde Ottiene l'Autorizzazione di FDA per Avviare CELESTE, uno Studio Clinico di Fase 1/2 per il Programma AAVB-039 per il trattamento della Malattia di Stargard • AAVB-039 veicola l’intera proteina ABCA4 all’interno delle cellule bersaglio, correggendo il difetto genetico responsabile della malattia e consentendo il trattamento di tutti i pazienti, indipendentemente dalla loro mutazione.• CELESTE è uno studio clinico basato sullo studio osservazionale prospettico STELLA, attualmente in fase di arruolamento negli Stati Uniti e in Europa.• AAVB-039 utilizza la piattaforma proprietaria “AAV-inteine” basata sull’utilizzo di due vettori AAV contenenti metà del gene ABCA4 accoppiate ad inteine, che permettono la ricostituzione della proteina funzionale. I dati preclinici ottenuti con tale piattaforma hanno mostrato risultati senza precedenti in termini di efficienza di trasduzione, espressione proteica e sicurezza in di...
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